न्यूसिनरसेन (स्पिनरजा)

स्पाइनल मस्कुलर शोष के लिए एक दवा

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स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (एसएमए) एक दुर्लभ आनुवंशिक बीमारी है जो आंदोलन और मांसपेशियों की ताकत को प्रभावित करती है। Nusinersen (जिसका ब्रांड नाम स्पिनरजा है) स्पाइनल मस्कुलर शोष (SMA) के साथ बच्चों और वयस्कों के लिए पहला और एकमात्र अनुमोदित उपचार है। Nusinersen एक इलाज नहीं है, लेकिन यह शारीरिक स्थिति और रोगियों के जीवन की गुणवत्ता में सुधार करने के लिए दिखाया गया है ।

वर्तमान में के लिए ही अनुमोदित दवा
स्पाइनल मस्कुलर शोष

Nusinersen (Spinraza) एक अनुमोदित उपचार है जो स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी (SMA) के साथ कुछ बच्चों और वयस्कों के लिए आशा की पेशकश कर सकता है। यह संयुक्त राज्य अमेरिका, यूरोपीय संघ, ब्राजील, जापान, स्विट्जरलैंड, कनाडा, और ऑस्ट्रेलिया, दूसरों के बीच में उपयोग के लिए मंजूरी दे दी है । नैदानिक परीक्षणों से पता चलता है कि इस दवा का SMA के साथ बच्चों और वयस्कों के जीवन पर सकारात्मक प्रभाव पड़ सकता है। हालांकि यह विश्व स्तर पर उपलब्ध नहीं है, रोगियों को जो यह सुलभ नहीं है अपने देश में इस दवा का आयात कर सकते हैं, सुरक्षित रूप से और कानूनी तौर पर ।

न्यूसिनरसेन (स्पिनरजा) क्या है?

यह दवा SMA वाले लोगों के लिए एक इंजेक्शन है। SMA मोटर न्यूरॉन्स को प्रभावित करता है और डीएनए के गुणसूत्रों में परिवर्तन (उत्परिवर्तन) के कारण माना जाता है । Nusinersen (Spinraza) इस उत्परिवर्तित डीएनए के व्यवहार का प्रतिकार करने की उम्मीद है, जो मोटर न्यूरॉन्स को बनाए रखने में मदद करनी चाहिए । Nusinersen (Spinraza) पहला और एकमात्र अनुमोदित उपचार है जो इस तरह से काम करता है।

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नुसिनरसेन (स्पिनरजा) कितना प्रभावी है?

नैदानिक परीक्षणों में न्यूसिनरसेन (स्पिनरजा) की प्रभावशीलता का परीक्षण किया गया है। इन नैदानिक परीक्षणों को विभिन्न तरीकों से प्रभावित तीन रोगी समूहों पर केंद्रित किया गया था: शिशु-शुरुआत (प्रकार 1) SMA के साथ रोगियों, बाद में शुरुआत (प्रकार 2 और 3) SMA के साथ रोगियों, और presymptomatic शिशुओं प्रकार 1 या 2 SMA विकसित करने की संभावना (आनुवंशिक परीक्षणों के आधार पर निदान) ।

शिशु-शुरुआत SMA में अध्ययन

इस पहले अध्ययन में ऐसे शिशु शामिल थे जो पहले से ही 6 महीने से कम उम्र की बीमारी के लक्षण दिखा रहे थे । नैदानिक अध्ययनों से पता चला है कि शिशुओं जो इस दवा दिया गया मोटर मील के पत्थर में सुधार दिखाया, जो इस तरह के रूप में कारक शामिल: किक करने की क्षमता, सिर को नियंत्रित करने, बैठो या deambulate (क्रॉल या चारों ओर ले जाते हैं) । इन मील के पत्थर शिशुओं जो इस दवा के साथ इलाज नहीं किया जा रहा था द्वारा प्राप्त नहीं किया गया ।

9 महीने के बाद अंतिम विश्लेषण

सुधार

51%

स्पिनरजा

बनाम
0%

इलाज

जिंदा या कोई वेंटिलेशन

61%

स्पिनरजा

बनाम
32%

इलाज

अधिक जानकारी के लिए पृष्ठ के नीचे निर्धारित जानकारी का उल्लेख है।

बाद में शुरुआत SMA में अध्ययन

इस ग्रुप में बच्चों ने 6 महीने (टाइप 2 या 3) की उम्र के बाद इस बीमारी के लक्षण दिखाए। nusinersen (Spinraza) लेने वाले व्यक्तियों ने कुछ शारीरिक गतिविधियों को पूरा करने की क्षमता में काफी वृद्धि की (एचएफएमएसई नामक परीक्षण के साथ मापा जाता है)। यह वृद्धि अध्ययन की पूरी अवधि के लिए रखी गई थी जो लगभग 3 वर्ष थी ।

SMA बाद में शुरुआत

अधिक जानकारी के लिए पृष्ठ के तल पर निर्धारित जानकारी और संदर्भ को देखें।

प्रेग्नेंसी स्मा के साथ शिशुओं में अध्ययन

इस चल रहे अध्ययन में 25 शिशुओं को शामिल किया गया था जिनके पास आनुवंशिक परीक्षण था जिससे पता चला कि उनके पास SMA (टाइप 1 या 2) है । एसएमए के लक्षण होने से पहले उन्हें दवा दी गई।

नवीनतम आंकड़ों से पता चलता है कि 2 साल से अधिक (२५.६ महीने) के बाद बच्चों को क्या SMA प्रकार 1 या 2 के साथ इलाज बच्चों के लिए उंमीद है की तुलना में बड़ा सुधार दिखाया:

  • सभी शिशुओं जीवित थे और कोई भी स्थाई वेंटिलेशन की आवश्यकता है ।
  • पिछली यात्रा में, औसत दर्ज किया गया चॉप इरादा * स्कोर 58.4 (64 के अधिकतम स्कोर में से) था।
प्रेग्नेंसी स्मा

* काट इरादा (न्यूरोमस्कुलर विकारों के फिलाडेल्फिया शिशु परीक्षण के बच्चों के अस्पताल) SMA के साथ शिशुओं के बीच सामांय मोटर समारोह के उपाय ।

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मैं कौन से दुष्प्रभाव की उम्मीद कर सकता हूं
nusinersen (Spinraza) के साथ?

nusinersen (Spinraza) के सबसे आम दुष्प्रभावों में निचले श्वसन तंत्र (श्वास नली, ब्रोंची और फेफड़ों), बुखार, कम या अवरुद्ध आंत्र आंदोलनों, सिरदर्द, उल्टी, पीठ दर्द, और पोस्ट-काठ पंचर सिंड्रोम (एक सिंड्रोम जिसके परिणामस्वरूप रीढ़ की हड्डी के तरल पदार्थ का रिसाव होता है) में संक्रमण शामिल हैं।

न्यूसिनरसेन (स्पिनरजा) के समान दवाओं को प्रशासित होने पर गंभीर प्रतिक्रियाओं में परिणाम दिया गया है; जैसे रक्तस्राव जटिलताओं और गुर्दे को नुकसान, जो तीव्र या यहां तक कि घातक हो सकता है।

कृपया ध्यान दें कि यह एक व्यापक गाइड होने का इरादा नहीं है। साइड इफेक्ट के पूर्ण विवरण के लिए पृष्ठ के नीचे अपने इलाज डॉक्टर और निर्धारित जानकारी से परामर्श करें।

कैसे nusinersen (Spinraza) लिया जाता है?

12 मिलीग्राम की मानक खुराक में, रीढ़ की हड्डी के चारों ओर तरल पदार्थ में इंजेक्शन।
उपचार आमतौर पर 2 महीने की अवधि में फैले 4 खुराक के साथ शुरू होता है।
इसके बाद हर 4 महीने में एक 12 मिलीग्राम की खुराक।
रोगी लाभ के रूप में लंबे समय के लिए लिया।
कैसे nusinersen (Spinraza) लिया जाता है?
कृपया ध्यान दें कि यह एक उपचार योजना होने का इरादा नहीं है। एक व्यक्तिगत उपचार योजना के लिए, अपने डॉक्टर से परामर्श करें।
अधिक जानकारी के लिए, आप पृष्ठ के नीचे पूर्ण विहित जानकारी का संदर्भ भी दे सकते हैं।

न्यूसिनरसेन (स्पिनरजा) कैसे काम करता है?

SMA डीएनए में म्यूटेशन (परिवर्तन) के कारण होता है।
म्यूटेशन के कारण सर्वाइवल मोटर न्यूरॉन (एसएमएन) प्रोटीन की कमी हो जाती है।
Nusinersen (Spinraza) SMN प्रोटीन के व्यवहार को बदलने के लिए काम करता है तो पूर्ण SMN प्रोटीन का उत्पादन कर रहे हैं ।
यह मोटर न्यूरॉन्स के रखरखाव को बढ़ावा देता है।

nusinersen (Spinraza) के काम करने के तरीके के बारे में अधिक जानकारी के लिए, अपने डॉक्टर से परामर्श करें या पृष्ठ के नीचे निर्धारित जानकारी देखें।
यह एक व्यापक वैज्ञानिक स्पष्टीकरण होने का इरादा नहीं है ।

मैं nusinersen (Spinraza) कैसे प्राप्त कर सकते हैं?

यह मामला हो सकता है कि nusinersen (Spinraza) अभी तक अनुमोदित या अपने देश में उपलब्ध नहीं है, जिसका मतलब हो सकता है आप अपने लिए इस दवा तक पहुंचने में देरी का अनुभव होगा, अपने मरीज या अपने बच्चे । हम यहां मदद करने के लिए कर रहे हैं ।

रोगी के इलाज करने वाले डॉक्टर थेसालमेडवर्क के पर्चे के साथ आप अपने देश के बाहर से nusinersen (Spinraza) प्राप्त करने में समर्थन कर सकते हैं । फार्मासिस्ट और नियामक विशेषज्ञों की हमारी टीम हर दिन दुनिया भर में कहीं और अनुमोदित दवाओं को वितरित करती है। वे सोर्सिंग और डिलीवरी के साथ सहायता करने के लिए तैयार हैं, और प्रक्रिया के हर कदम के माध्यम से आपका मार्गदर्शन करेंगे। हम हमेशा रोगियों को सलाह देते हैं कि वे दवा की प्रतिपूर्ति के बारे में अपने स्वास्थ्य बीमा से पूछें।

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समर्थन की जरूरत है?

यदि आप SMA के साथ एक मरीज है या SMA के साथ एक बच्चा है, तो आप इस बीमारी के लिए दवा के बारे में सवाल पूछना चाहते हो सकता है । यदि आप इस बारे में प्रश्न पूछना चाहते हैं कि न्यूसिनरसेन (स्पिनरजा) या सामान्य रूप से हमारी सेवा के बारे में, योग्य फार्मासिस्टों और विशेषज्ञों की हमारी टीम समर्थन प्रदान करने और प्रश्नों के साथ सहायता करने के लिए तैयार है। हमारी टीम 17 विभिन्न भाषाएं बोलती है और मदद के लिए तैयार है ।

आपकी पूछताछ के लिए धन्यवाद।

हमारे रोगी सहायता टीम का एक सदस्य शीघ्र ही आपके संपर्क में होगा।

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