नई मस्कुलर डिस्ट्रॉफी उपचार 2021



लेख पिछले 4/1/2021 पर अद्यतन

मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एमडी) क्या है?


मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एमडी) किसी व्यक्ति के जीन में उत्परिवर्तन के कारण विरासत में मिली आनुवंशिक और प्रगतिशील बीमारियों के एक समूह को संदर्भित करता है। एमडी के विभिन्न प्रकार के संकेत, लक्षण में भिन्न होते हैं और विशिष्ट मांसपेशी समूहों को प्रभावित करते हैं। कुछ प्रकार के एमडी बचपन में दिखाई देते हैं जबकि अन्य मध्यम आयु या वयस्कता में दिखाई दे सकते हैं। 1

ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) सबसे प्रचलित न्यूरोमस्कुलर डिसऑर्डर है, जो दुनिया भर में 1/3600 पुरुष जन्मों तक प्रभावित होता है । वर्तमान में ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए कोई ज्ञात इलाज नहीं है। उपचार का उद्देश्य जीवन की गुणवत्ता में सुधार के लिए लक्षणों को नियंत्रित करना है। 2


मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एमडी) का इलाज कैसे किया जाता है?


बीमारियों के रूप के आधार पर कई अनुमोदित मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (एमडी) दवाएं उपलब्ध हैं। यहां उनमें से कुछ हैं:


विल्टेप्सो (विल्टोलरसेन)3

Viltepso (viltolarsen) एक एंटीसेंस थेरेपी है जो ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के लिए इंगित की गई है, जिसमें डिस्ट्रोफिन जीन की पुष्टि की गई कमी है जो 53 लंघन चिकित्सा को छुड़ाने के लिए उत्तरदायी है।

Viltepso (viltolarsen) Duchenne मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) जो द्वारा ५३ लंघन चिकित्सा exable हैं के साथ रोगियों के इलाज के लिए मंजूरी दे दी थी:

  • खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए), संयुक्त राज्य अमेरिका 12 अगस्त, 2020 को.
  • विट्टोलर्सेन (एनएस-065/एनसीएनपी-01), जापान, 25 मार्च, २०२० नाम के तहत फार्मास्यूटिकल्स एंड मेडिकल डिवाइसेज एजेंसी (पीएमडीए) ।

एफडीए Viltepso को त्वरित मंजूरी दे दी है, और यह प्राथमिकता की समीक्षा, फास्ट ट्रैक, अनाथ दवा और दुर्लभ बाल चिकित्सा रोग पदनाम के साथ दी ।

पीएमडीए ने विल्टोलरसेन को "साकिगाके" पदनाम (यानी निर्णायक चिकित्सा पदनाम का जापानी संस्करण), अनाथ रोग पदनाम और सशर्त प्रारंभिक अनुमोदन प्रणाली का पदनाम प्रदान किया है।


Vyondys 53 (golodirsen)4

Vyondys 53 (golodirsen) एक एंटीसेंस न्यूक्लियोटाइड है जो उन रोगियों में ड्यूचेर्न मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के लिए संकेत दिया गया है, जिनके पास डीएमडी जीन का पुष्ट उत्परिवर्तन है जो 53 लंघन को छुड़ाने के लिए उत्तरदायी है।

12 दिसंबर, 2019 को खाद्य एवं औषधि प्रशासन (एफडीए), संयुक्त राज्य अमेरिका द्वारा 53 लंघन को दोषमुक्त करने के लिए उत्तरदायी डीएमडी जीन के पुष्ट उत्परिवर्तन के साथ डीएमडी रोगियों के उपचार के लिए Vyondys 53 (golodirsen) को मंजूरी दी गई थी।

एफडीए त्वरित अनुमोदन के तहत Vyondys ५३ (golodirsen) को मंजूरी दे दी ।


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संदर्भ:

  1. Cdc.gov
  2. Nhs.uk
  3. विल्टेप्सो (विल्टोलरसेन) - Thesocialmedwork.com
  4. Vyondys 53 (golodirsen) Thesocialmedwork.com

अस्वीकरण: यह लेख आपके इलाज चिकित्सक द्वारा प्रदान की गई देखभाल को प्रभावित करने या प्रभावित करने के लिए नहीं है। कृपया पहले अपने स्वास्थ्य सेवा प्रदाता से परामर्श किए बिना अपने उपचार में परिवर्तन न करें। इस लेख का उद्देश्य बीमारी का निदान या इलाज करना या उपचार के विकल्पों को प्रभावित करना नहीं है। इस पृष्ठ पर जानकारी को संकलित करने और अपडेट करने में सोशलमेडवर्क जितना संभव हो उतना मेहनती है। हालांकि, TheSocialMedwork इस पृष्ठ पर प्रदान की गई जानकारी की शुद्धता और पूर्णता की गारंटी नहीं देता है।